Eine Phase-1-Studie der Cleveland Clinic hat gezeigt, dass eine einmalige Infusion der CRISPR-Cas9-Gentherapie CTX310 bei Patienten mit medikamentenresistenten Lipidstoerungen ueber 12 Monate LDL-Cholesterin und Triglyceride sicher und wirksam senkte. Die Studie umfasste 15 Patienten; die hoechste Dosis reduzierte LDL-Cholesterin um 52,5% und Triglyceride um 47,8% -- Effekte, die ein ganzes Jahr nach einer einzigen Behandlung anhielten. Schwere Nebenwirkungen gab es keine. Die Ergebnisse wurden auf dem ESC-Jahrestreffen 2026 praesentiert und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veroeffentlicht. CTX310 wirkt durch Ausschalten des ANGPTL3-Gens in der Leber, das den Fettstoffwechsel reguliert.
Einmalige CRISPR-Injektion senkt Cholesterin um 52 Prozent ein ganzes Jahr lang
Die Cleveland Clinic berichtete, dass eine einzige Infusion der CRISPR-Cas9-Gentherapie CTX310 bei 15 Patienten nach 12 Monaten LDL-Cholesterin um 52,5% und Triglyceride um 47,8% senkte, ohne schwere Nebenwirkungen.
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