Hücre tedavisi alanında tarihi bir ilk olarak Kyverna Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) sert kişi sendromu (SPS) için mivocabtagene autoleucel (miv-cel) — bir CAR T-hücre tedavisi — için kademeli Biyolojik Lisans Başvurusu'nu (BLA) başlattı. Onaylanması halinde, otoimmün bir hastalık için ilk CAR T tedavisi ve SPS için FDA onaylı ilk tedavi olacak.
Sert kişi sendromu, ABD'de 5.000'den az kişiyi etkileyen nadir, ilerleyici bir nörolojik otoimmün bozukluktur. Hastalık ağrılı kas sertliği ve spazmlara neden olarak hareket kabiliyetini ve yaşam kalitesini ciddi şekilde bozar. Şu anda FDA onaylı hiçbir tedavi bulunmamaktadır.
KYSA-8 Faz 2 çalışması dikkat çekici sonuçlar gösterdi: tek doz miv-cel alan hastalar, 16. haftada Zamanlı 25-Foot Yürüme testinde %46 medyan iyileşme gösterdi ve hastaların %81'i en az %20 iyileşme elde etti. Tüm ikincil hedeflere de istatistiksel anlamlılıkla ulaşıldı.
Dikkat çekici bir şekilde, hastaların %100'ü 16. hafta ve sonrasında diğer immünoterapileri kullanmadan kaldı ve erken tedavi edilen hastalar 15 ve 26 aydan uzun süre kronik tedavi ihtiyacı duymadan dayanıklı etki gösterdi.
Güvenlik profili olumluydu ve onkoloji ötesinde CAR T kullanımını tarihsel olarak sınırlayan yüksek dereceli sitokin salınım sendromu veya nörotoksisite bildirilmedi.
