Als historischer Meilenstein in der Zelltherapie hat Kyverna Therapeutics einen rollierenden Biologics License Application (BLA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA für mivocabtagene autoleucel (miv-cel) eingereicht — eine CAR-T-Zelltherapie gegen das Stiff-Person-Syndrom (SPS). Bei Zulassung wäre es die erste CAR-T-Therapie für eine Autoimmunerkrankung und die erste FDA-zugelassene Behandlung für SPS.
Das Stiff-Person-Syndrom ist eine seltene, fortschreitende neurologische Autoimmunerkrankung, von der in den USA weniger als 5.000 Menschen betroffen sind. Die Krankheit verursacht schmerzhafte Muskelsteifheit und Krämpfe, die die Beweglichkeit und Lebensqualität stark beeinträchtigen. Derzeit gibt es keine FDA-zugelassenen Therapien.
Die zentrale KYSA-8-Studie der Phase 2 zeigte bemerkenswerte Ergebnisse: Patienten, die eine einzige Infusion von miv-cel erhielten, verbesserten sich nach 16 Wochen im Timed-25-Foot-Walk-Test um median 46 %, wobei 81 % der Patienten eine Verbesserung von mindestens 20 % erreichten. Alle sekundären Endpunkte wurden ebenfalls mit statistischer Signifikanz erreicht.
Bemerkenswerterweise blieben 100 % der Patienten über Woche 16 hinaus ohne andere Immuntherapien, und früh behandelte Patienten zeigten eine anhaltende Wirksamkeit über 15 bzw. 26 Monate ohne chronische Behandlung.
Das Sicherheitsprofil war günstig: Es wurden keine hochgradigen Zytokinfreisetzungssyndrome oder Neurotoxizitäten gemeldet — Bedenken, die den CAR-T-Einsatz über die Onkologie hinaus historisch eingeschränkt haben.
Kyverna treibt miv-cel auch bei generalisierter Myasthenia gravis voran (Phase-3-Rekrutierung läuft), wo Phase-2-Daten eine 100%ige Ansprechrate zeigten, und erforscht sein Potenzial bei Multipler Sklerose und rheumatoider Arthritis.
