ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA, 17 Temmuz 2026'da Novartis'in duyurduğu üzere, primer immunoglobulin A nefropatisi (IgAN) olan ve hastalık ilerleme riski taşıyan yetişkinlerde böbrek fonksiyon kaybını yavaşlatmak için Fabhalta (iptacopan) ilacına geleneksel onay verdi.
Sınıfının ilk tamamlayıcı inhibitörü, Ağustos 2024'te primer IgAN'da proteinüriyi azaltmak için hızlandırılmış onay aldıktan sonra öncelikli inceleme sürecinden geçti.
Dünya genelinde her yıl yaklaşık milyon kişide 25 kişiye IgAN teşhisi konuyor; bu, en yaygın otoimmün böbrek hastalıklarından biridir. Kalıcı proteinürisi olan hastaların yüzde 50'si 10 ila 20 yıl içinde böbrek yetmezliğine ilerleyebilir ve sıklıkla diyaliz veya nakil gerektirir.
Onay, Faz III APPLAUSE-IgAN çalışması verilerine dayanmaktadır. Sonuçlar, Fabhalta'nın iki yıl boyunca tahmini glomerül filtrasyon hızı (eGFR) düşüşünü plaseboya kıyasla yüzde 48 yavaşlattığını gösterdi — başlangıçtan yıllık ortalama değişim plasebo için -5,7 mL/dak/1,73 m²/yıl iken Fabhalta için -3,0 mL/dak/1,73 m²/yıl olarak gerçekleşti. Klinik olarak anlamlı proteinüri iyileşmeleri iki hafta kadar erken gözlemlendi ve tedavi süresince devam etti.
Fabhalta, IgAN'da glomerül inflamasyonunu ve böbrek hasarını tetikleyen alternatif tamamlayıcı yolu hedef alır. Faktör B'yi inhibe ederek tamamlayıcı aracılı hasarı azaltır ve hastalık ilerlemesini yavaşlatır.
"IgAN, hastaların yaşamları üzerinde ciddi etkileri olabilen böbrek yetmezliğine yol açan kronik, immün aracılı bir hastalıktır" dedi Alabama Üniversitesi'nden Dr. Dana Rizk. "Böbrek fonksiyon kaybını önemli ölçüde yavaşlatabilme kapasitesi kritik bir tedavi hedefidir."
En sık görülen yan etkiler karın ağrısı, baş dönmesi ve bulantı oldu. Fabhalta, tedavi öncesi aşı yapılmasını gerektiren bir Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) programı aracılığıyla sunulmaktadır.
Novartis, ABD'deki hastaların neredeyse yüzde 100'ünün ilaç için ayda 10 dolar veya daha az ödediğini belirtmektedir; ilaç, Vanrafia (atrasentan) ve araştırılan zigakibart bileşiğini de içeren daha geniş bir böbrek hastalığı portfolyosunun parçasıdır.
