Die US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel (FDA) hat am 17. Juli 2026 die reguläre Zulassung für Fabhalta (Iptacopan) zur Verlangsamung des Nierenfunktionsabfalls bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit Krankheitsprogressionsrisiko erteilt, wie Novartis mitteilte.
Der Erst-in-Klasse-Komplement-Inhibitor erhielt die Prioritätsprüfung, nachdem er im August 2024 zunächst eine beschleunigte Zulassung zur Reduzierung der Proteinurie bei primärer IgAN erhalten hatte.
Weltweit werden jedes Jahr etwa 25 pro Million Menschen neu mit IgAN diagnostiziert, einer der häufigsten Autoimmun-Nierenerkrankungen. Bis zu 50 Prozent der Patienten mit persistierender Proteinurie schreiten innerhalb von 10 bis 20 Jahren zum Nierenversagen fort und benötigen häufig eine Dialyse oder Transplantation.
Die Zulassung basierte auf Daten der Phase-III-Studie APPLAUSE-IgAN. Die Ergebnisse zeigten, dass Fabhalta den Abfall der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) über zwei Jahre um 48 % gegenüber Placebo verlangsamte — eine jährliche mittlere Änderung vom Ausgangswert von -3,0 ml/min/1,73 m²/Jahr gegenüber -5,7 ml/min/1,73 m²/Jahr für Placebo. Klinisch bedeutsame Verbesserungen der Proteinurie wurden bereits nach zwei Wochen beobachtet, mit anhaltender Reduktion über die Behandlungsdauer.
Fabhalta zielt auf den alternativen Komplementweg ab, wo die Faktor-B-Aktivierung die Glomerulusentzündung und Nierenschädigung bei IgAN antreibt. Durch die Hemmung von Faktor B reduziert das Medikament komplementvermittelte Schäden und verlangsamt das Krankheitsfortschreiten.
"IgAN ist eine chronische, immunvermittelte Krankheit, die zum Nierenversagen führt und erhebliche Auswirkungen auf das Leben der Patienten haben kann", sagte Dr. Dana Rizk, Professorin für Medizin an der Universität Alabama in Birmingham. "Die Fähigkeit, den Nierenfunktionsabfall signifikant zu verlangsamen, ist ein entscheidendes Behandlungsziel."
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Bauchschmerzen, Schwindel und Übelkeit. Fabhalta ist nur über ein Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-Programm erhältlich, das Impfungen vor der Behandlung erfordert.
Novartis gibt an, dass fast 100 Prozent der US-Patienten 10 Dollar oder weniger pro Monat für das Medikament zahlen, das Teil eines breiteren Nierenerkrankungs-Portfolios ist, das auch Vanrafia (Atrasentan) und den Prüfwirkstoff Zigakibart umfasst.
