Münih LMU ve Helmholtz Münih'teki bilim insanları, araştırmacılara bir hücrenin ne kadar protein üreteceği üzerinde doğrudan kontrol sağlayan TAPIR (Targeted Activation of Protein Translation) adlı çığır açıcı bir CRISPR tabanlı araç geliştirdi. Bu keşif, nadir gelişimsel bozukluklardan agresif kanserlere kadar uzanan hastalıkların anlaşılmasını ve tedavisini yeniden şekillendirebilir.

Science dergisinde yayımlanan çalışma, uzun süredir protein üretim mekanizmasının pasif bir yapısal bileşeni olduğu düşünülen ribozomal RNA'nın (rRNA) aslında protein üretimini aktif olarak yönlendirdiğine dair ilk doğrudan kanıtı sunuyor. Ekip, TAPIR kullanarak rRNA seviyelerini yükselttiklerinde hücrelerde protein sentezini önemli ölçüde artırabildiklerini gösterdi.

Çalışmanın başyazarı LMU Biyomedikal Merkezi ve Helmholtz Münih'ten Profesör Stefan H. Stricker, "Yeni çalışmamız, rRNA üretiminin hedefli aktivasyonunun protein sentezini önemli ölçüde artırdığını gösteriyor" dedi.

İki Hastalığın Hikayesi

Protein çıktısını kontrol etmenin sonuçları çarpıcı ve bağlama bağlı. Ekip, TAPIR'ı ribozom işlev bozukluğunun neden olduğu nadir bir doğuştan hastalık olan Treacher-Collins sendromunun fare modelinde test ettiğinde, rRNA üretimini uyarmak hastalıkla ilgili değişiklikleri kısmen telafi etti. Bu yaklaşım, hücrelerin yeterince işlevsel ribozom üretemediği durumlar için umut vaat ediyor.

Ancak aynı müdahale kanserde tam tersi etki yarattı. Pankreas kanseri fare modelinde rRNA üretimini artırmak tümör büyümesini hızlandırdı ve yüksek rRNA'nın yalnızca kanserin bir sonucu değil, aynı zamanda aktif bir itici gücü olduğunu doğrudan gösterdi.