Birçok körlük yapan retinal hastalıkta, ışığı ilk algılayan hücreler yok olurken arkalarındaki sinir mekanizmasının büyük bir kısmı sağlam kalır. Bu korunan devre şimdi terapötik bir fırsata dönüştürüldü.
Institut Bioenginyeria de Catalonia (IBEC) ve çok kurumlu bir konsorsiyumdaki araştırmacılar, hayvan modellerinde önemli görme tepkilerini geri kazandıran photoswitchable küçük moleküllü ilaçlar geliştirdi. prosthe6 adı verilen bileşikler, normalde fotoreptörlerin üstlendiği işin bir kısmını yerine getirmek için tasarlanmıştır — ve basit göz damlası olarak çalışırlar.
Journal of the American Chemical Society'da yayınlanan bulgular, özellikle iki bileşiğin — prosthe6-12 ve prosthe6-15 — özellikle umut verici sonuçlar ürettiğini gösteriyor. Körleştirilmiş zebrabalık larvalarında ilaçlar sakadik göz hareketlerini geri kazandırdı. Yaşa bağlı makula dejenerasyonu ve retinitis pigmentosa fare modellerinde bileşikler, içgüdüsel bir ışık kaçınma tepkisini geri kazandırdı.
Normal görüşe sahip fareler doğal olarak karanlığı tercih eder ve parlak aydınlatılmış alanlardan kaçınırlar. Kör fareler artık ikisi arasındaki ayrımı yapamaz. prosthe6 aldıktan sonra kör fareler tekrar karanlığa自发 olarak tercih gösterdi — ışığı algılayabildiklerini ve bu bilgiyi hareketlerini yönlendirmek için kullanabildiklerini gösteriyor.
Bileşikler, normalde fotoreptörlerden bilgi alan ON bipolar nöronlardaki mGlu6 adlı bir proteini hedef alarak çalışır. Işık göze ulaştığında prosthe6 molekülleri şeklini değiştirir ve retinada normalde fotoreptörler tarafından başlatılan sinyalleştirmeyi taklit eden aktiviteyi tetikler.
Kritik olarak bileşikler, normal görünen veya beyaz ışığa yanıt verir. Bazı optogenetik yaklaşımların aksine, özel yüksek yoğunluklu ışık kaynaklarına ihtiyaç duymazlar.
Bu moleküller körlüğü iyileştirmez, çünkü fotoreptör dejenerasyonunun nedenini ele almaz, diye açıklıyor IBEC'ten Pau Gorostiza. Ama görme yeteneğini geri kazandırmada son derece etkililer.
Teknoloji patent ile korunuyor ve araştırma Enstitüsü EyeLumina adlı bir spin-off şirketi ile çalışıyor. İnsan testleri henüz başlamadı.
