argenx, çölyak hastalığında CD122'yi bloke etmenin bağırsağı gluten hasarından koruyabildiğine dair ilk Faz 2 kanıtını açıkladı — onaylı ilaç tedavisi bulunmayan bir hastalık için.
FB102-301 çalışmasına, en az bir yıldır sıkı glutensiz diyetle semptomsuz olan, çölyak hastalığı doğrulanmış 126 yetişkin alındı. Katılımcılar 2:2:1 oranında iki doz düzeyinde FB102 ya da plaseboya randomize edildi ve sekiz haftalık kontrollü oral gluten provokasyonundan geçirildi. Birincil sonlanım noktası, villus yüksekliğinin kript derinliğine oranındaki — bağırsak hasarının histolojik ölçüsü — başlangıca göre 78. gündeki değişimin plaseboyla karşılaştırılmasıydı. Sonlanım noktası 0,0176 p değeriyle karşılandı.
İkincil ölçütler tutarlıydı: intraepitelyal lenfosit yoğunluğu, villus yüksekliği/kript derinliği/IEL bileşik skoru ve hasta semptomları aynı yönü gösterdi; şirket bunun histolojik, enflamatuvar ve klinik boyutlarda etki kanıtı sunduğunu belirtiyor. Güvenlilik profili önceki çalışmalarla uyumluydu; yeni sinyal görülmedi.
FB102, sınıfının ilk anti-CD122 antikoru. CD122, hastalığı sürdüren bağışıklık hücrelerini aktive eden ve canlı tutan IL-2 ile IL-15 sinyal yolaklarının bir bileşeni; ilaç, bu yolağı seçici biçimde bloke ederek düzenleyici T hücresi işlevini korurken enflamatuvar yolları bastıracak şekilde tasarlandı. FDA, çölyak hastalığı için FB102'ye Fast Track statüsü verdi.
Bu sonuç, argenx'in Ağustos 2026'da Forte Biosciences'i satın almasından bu yana FB102'den gelen ilk klinik veri. argenx, FB102'yi Faz 3'e taşımayı ve vitiligo ile alopesi areata dahil diğer otoimmün hastalıklarda test etmeyi sürdürmeyi planlıyor. Ayrıntılı sonuçlar yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunulacak.
Bağlam, büyük bir karşılanmamış ihtiyaç: buğday, arpa ve çavdardaki glutene karşı otoimmün bir tepki olan çölyak hastalığı dünya nüfusunun yaklaşık yüzde birini etkiliyor ve çalışmalar görülme sıklığının yılda yaklaşık yüzde 7,5 arttığını gösteriyor. Bugünkü tek yönetim biçimi sıkı glutensiz diyet; gluten paketli gıdalarda, kozmetikte, diş macununda ve takviyelerde sık göründüğü için bunu sürdürmek zor.
