In einem Meilenstein für die künstliche Intelligenz in der Medizin hat Insilico Medicine die erste Phase-III-Studie für ein Medikament gestartet, das vollständig von künstlicher Intelligenz entdeckt und entwickelt wurde – ein entscheidender Test dafür, ob generative Algorithmen tatsächlich Behandlungen zu Patienten bringen können.

Das Medikament Rentosertib (ISM001-055) zielt auf idiopathische pulmonale Fibrose (IPF) ab, eine chronische, fortschreitende Lungenerkrankung, die Narbenbildung in der Lunge verursacht und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten bietet. Die Phase-III-Studie ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die 320 Patienten in ganz China einschließen soll.

"Die Phase-III-Studie soll feststellen, ob sich das in Phase IIa beobachtete Sicherheitsprofil und Lungensignal in einen statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten übersetzen lassen," erklärte Insilico Medicine.

Die Entwicklung von Rentosertib stellt einen Paradigmenwechsel dar. Das Molekül wurde mit Insilicos Pharma.AI-Plattform entdeckt, die generative KI, Deep Learning und Reinforcement Learning nutzt, um neuartige Arzneimittelziele zu identifizieren und Kandidatenmoleküle zu entwerfen. Was traditionell ein Jahrzehnt oder länger dauert, wurde in etwa 30 Monaten von der Zielentdeckung bis zur Phase I erreicht.

Phase-IIa-Ergebnisse zeigten ermutigende Signale: Patienten, die das Medikament erhielten, zeigten eine dosisabhängige Verringerung des Lungenfunktionsabfalls, wobei die höchste Dosisgruppe im Vergleich zu Placebo nach 12 Wochen eine 98,4-mL-Verbesserung der forcierten Vitalkapazität (FVC) aufwies.

Im Erfolgsfall wäre Rentosertib nicht nur eine neue Behandlung für IPF – eine Krankheit, von der weltweit etwa 3 Millionen Menschen betroffen sind – sondern würde das gesamte Paradigma der KI-gesteuerten Arzneimittelentwicklung validieren.

Die Studie läuft 52 Wochen, Ergebnisse werden für Ende 2027 erwartet. Die Auswirkungen reichen weit über IPF hinaus: Insilico hat eine Pipeline KI-entdeckter Programme in der Onkologie, Immunologie und anderen fibrotischen Erkrankungen, und seine Plattform wird von großen Pharmaunternehmen lizenziert, darunter Takeda, das Anfang des Monats einen 600-Millionen-Dollar-Vertrag unterzeichnet hat.

Quellen